Das Gesundheitsministerium und Krankenkassen hatten Ende November an den Pharmakonzern appelliert, das Mittel Zolgensma an Kinder unter zwei Jahren mit Spinaler Muskelatrophie (SMA) befristet kostenlos abzugeben. Die Novartis-Tochter Avexis bot nun an, vor der Zulassung in Europa mit den Kassen Regelungen zu einer Nachvergütung zu treffen. Novartis erwartet eine Zulassung durch die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) in der ersten Jahreshälfte 2020.
Seit Mai ist Zolgensma in den USA für Kinder bis zwei Jahre zugelassen. Sollte das Mittel vor einer europäischen Zulassung aus den USA importiert werden, müssten die Krankenkassen zunächst allenfalls einen „nominellen Betrag von 10 Euro“ zahlen, heißt es in dem Vorschlag. Erst nach einem abgeschlossenen Nutzenbewertungsverfahren werde dann der mit den Kassen vereinbarte Erstattungsbetrag fällig. Sollte die EMA das Präparat nicht zulassen, entfalle die Erstattung, heißt es in dem Schreiben, das der Deutschen Presse-Agentur dpa vorliegt.
Einmalige Dosis soll helfen
Mit einem Preis von etwa 2,1 Millionen Dollar (1,9 Millionen Euro) in den USA ist Zolgensma eines der teuersten Medikamente. Eine einmalige Dosis soll Kindern mit SMA helfen. Mit dieser Krankheit kommt etwa eines von 10.000 Neugeborenen zur Welt. Auslöser ist ein Gendefekt, der dazu führt, dass die Nerven im Rückenmark die Muskeln nicht ausreichend versorgen. Bei der schwersten Verlaufsform sterben die Kinder unbehandelt meist innerhalb der ersten zwei Lebensjahre an Atemschwäche. In Deutschland werden nach Angaben von Novartis pro Jahr etwa 50 Kinder mit der schwersten Form der Erkrankung (SMA Typ 1) geboren.
Um die Vergabe der Arznei schwelt seit Monaten eine Debatte. Zwei Kinder in Deutschland haben das Medikament nach Herstellerangaben bisher erhalten, bezahlt von gesetzlichen Krankenkassen. Über eine „beispiellose Medienkampagne“ sei auf Kassen und Ärzte Druck ausgeübt worden, bemängelte kürzlich ein Brief des Gemeinsamen Bundesausschusses von Ärzten, Kliniken, des Verbands der Universitätsklinika und diverser Kassen an Gesundheitsminister Jens Spahn (CDU).
Novartis kündigt globales Härtefallprogramm an - Kritiker kritisieren Lotterie
Am Donnerstag kündigte Novartis zusätzlich ein globales Härtefallprogramm an, das für Länder gelte, in denen das Präparat nicht zugelassen sei. „Für das erste Halbjahr 2020 werden wir 50 Patientendosen weltweit zur Verfügung stellen, bis zum Jahresende 2020 planen wir, insgesamt bis zu 100 Dosen bereitzustellen“, teilte das Unternehmen mit. Für Deutschland werde geprüft, inwiefern Patienten in das Programm eingeschlossen werden könnten, hieß es weiter.
Im Rahmen des Programms sollten Ärzte infrage kommende Patienten bei Avexis melden, erläuterte eine Novartis-Sprecherin. Dort würden dann die Kriterien für eine Vergabe überprüft. Diese Vergabe soll den Angaben zufolge alle zwei Wochen erfolgen. Wie das "Wall Street Journal" berichtet, kritisieren Patientenvereinigungen, dass die Entscheidung darüber, wer das Medikament schließlich bekommt, in einem lotterieähnlichen Verfahren stattfinde.
Novartis hatte im November mitgeteilt, seit der Zulassung in den USA seien aus der ganzen Welt Anfragen nach einem Zugang vor Zulassung für das Medikament eingegangen.
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